FDA批准新药治疗老年痴呆,但Medicare不总付费-医生解释生物元

2022年4月8日Medicare最终敲定其决定限制它覆盖Aduhelm生物元新阿尔茨海默氏疾病处理

决策意指只有注册临床试验的病人医保Aduhelm取自Aducanumab泛药名

多阿兹海默氏病人可能因受限而无法使用药Aduhelm年度无医保费用为28 200美元或每月2 350美元,这对大多数美国人来说太贵了。

更何况 并不是所有有温和老年痴呆者 都能够注册临床测试审判中有些人可能随机选择只接收安慰剂

医疗署的统治与食品药管局大相径庭2021年6月决策批准Aduhelm所有老年痴呆患者不受限制

这是Medicare出发几乎总支付药监局批准的药,至少授权使用

生物元批评Medicare决策表示附加需求会大大限制并延迟患者获取FDA批准的累进性疾病治疗

可归根结底核心问题环绕此药很简单:它实际有效吗?

Aduhelm解析器 治疗老年痴呆的新药

混合测试结果

做医生和研究者研究药效者, 上年我一直在看故事展开眼下我确信一件事:有600万美国人患老年痴呆症,而当前治疗效果微弱,迫切需要药物来减缓疾病速度。

但目前Aduhelm上的证据自相矛盾二号第三阶段临床实验由Biogen任命的独立委员会分析数据并报告研究不太可能显示Aduhelm将显示益处这不稀奇早期数据显示药无效时往往停止临床试验

分析后Biogen宣布发现福利统计学上很重要评估结果后,318名参与者没有及时提供数据供委员会初始审查使用。说到新数据显示高剂量组参与者认知功能比安慰类参与者慢下降23%低剂量组显示无益

认知下降效果似乎模棱两可 Aduhelm无可置疑减少病人阿米诺分片.Biogen正是以此为基础通过FDA请求批准Aduhelm加速核准路径处理重病的药,如果有合理可能提供基于其他一些标记的临床福利,如amyroid板块重负,可快速得到批准

CBS晚报:对护理者的挑战

Aduhelm后台

Aduhelm单克隆抗体处理药目标amyroid, 蛋白质堆积 阿尔茨海默氏病人脑

Aduhelm确实会减少病人脑中的amyroid牌子, 许多其他药类也没有显示慢认知下降.减缩阿米洛德牌子不一定提高阿尔茨海默氏病人的认知功能

核心问题为amyroid假设,它数十年来一直是阿尔茨海默研究的中心概念简言之,假设积聚薄膜-B原生阿尔茨海默多研究者相信它启动流程级联内含炎症神经颤动矩形由脑细胞内蛋白陶组成认为这会导致脑细胞间通信点失灵,即突触,最终导致细胞死亡

薄膜标本常见于 个人脑无老年痴呆.阿尔茨海默氏体所见的认知功能下降与数目和位置关系更为密切细胞内道网格.可能是那些带标牌无征兆早期阿尔茨海默

风险和波纹效果

Aduhelm的好处仍然模糊不清,但有些风险是显而易见的。同样的第三阶段实验显示41%的病人接受高剂量Aduhelm — — 即可能导致认知收益的剂量 — —经验性脑肿或出血.中大都无关紧要75岁妇女在审判中死亡经历脑肿和发作风险被认为高到FDA要求公司向Aduhelm标签发布警告咨询医生监控病人 并获取二MRI脑扫描

选择参加第三阶段研究的病人,如果有老年人常见的多科综合症中的任何一种问题,则不包括在内。包括心脏问题、使用稀释器或缺陷肝功能或肾功能选择的病人可能比接受药物的普通大众健康,但接受监测的不是2次,而是7次MRIS费用昂贵程序民心提高实值Aduhelm约20%

乙基免疫法其他药药管线更多数据可能显示这些药延后老年痴呆进程,但到目前为止,相对次要认知益益似不匹配强效稀释薄膜不可置疑Aduhelm可持续和令人信服地降低脑中的amyroid分片水平,但它为病人提供的认知利益仍然存疑并有漏洞等待补补 解析这一可怕的疾病

Andrew Williams编译,助理医学助理教授 爱因斯坦医学院

文章首次发布对话.